Για πρώτη φορά, ερευνητές διόρθωσαν με ασφάλεια γονιδιακή ασθένεια σε ανθρώπινο έμβρυο
02 Αυγ. 2017
H κληρονομική ασθένεια είναι κυρίως γνωστή για το πρόβλημα που προκαλεί στην καρδιά και αποτελεί τη συνηθέστερη αιτία ξαφνικού θανάτου σε νέους αθλητές. Η ερευνητική ομάδα, της οποίας ηγείται το Oregon Health & Science University στο Πόρτλαντ, ανακοίνωσε ότι τα έμβρυα μπορούν να βοηθήσουν στην επιδιόρθωσή τους αν οι επιστήμονες ξεκινήσουν τη διαδικασία αρκετά νωρίς.
Η έρευνα, επί του παρόντος βρίσκετε σε εργαστηριακό στάδιο και σε καμία περίπτωση δεν είναι κοντά στο να δοκιμαστεί κατά την εγκυμοσύνη. Ωστόσο, δείχνει πως οι επιστήμονες μπορούν να αλλάξουν το DNA με τρόπο που προστατεύει όχι μόνο ένα μωρό από μία κληρονομική ασθένεια, αλλά και των απογόνων του.
Η ερευνητική ομάδα, προγραμμάτισε ένα εργαλείο επεξεργασίας γονιδίων, με την ονομασία «CRISPR-Cas9», να βρει το χαμένο κομμάτι γενετικού υλικού. Οι ερευνητές έγχυσαν σπέρμα ενός δότη με την ασθένεια μαζί με αυτά τα «μοριακά ψαλίδια» σε ωάρια που είχαν δοθεί για το πείραμα, την ίδια στιγμή. Τα ψαλίδια έκοψαν το ελαττωματικό DNA από το σπέρμα.
Χωρίς την παραπάνω διαδικασία, τα μισά από τα έμβρυα θα είχαν κληρονομήσει την πάθηση. Το CRISPR μείωσε το ποσοστό στο 26% και χωρίς καμία ένδειξη γενετικής βλάβης «εκτός στόχου», την βασική παρενέργεια της θεραπείας.
Η τεχνολογία CRISPR επιτρέπει στους ερευνητές να κόβουν και να αντικαθιστούν τα τμήματα του DNA με μεγαλύτερη ακρίβεια από ό, τι ήταν δυνατό με προηγούμενες μεθόδους.
«Κάθε γενιά θα φέρει αυτήν την επιδιόρθωση επειδή έχουμε απομακρύνει την παραλλαγή του γονιδίου που προκαλεί ασθένειες από τη γενεαλογία αυτής της οικογένειας», δήλωσε ο Shoukhrat Mitalipov, διευθυντής του Κέντρου Εμβρυϊκής Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας. «Χρησιμοποιώντας αυτή την τεχνική, είναι δυνατόν να εξαλείψουμε αυτή την κληρονομική ασθένεια στην οικογένεια και τελικά σε όλο τον ανθρώπινο πληθυσμό.»
Η εμφύτευση εμβρυϊκών γονιδίων απαγορεύεται σε πολλές χώρες, συμπεριλαμβανομένων και των ΗΠΑ. Για ηθικούς και νομικούς λόγους, κανένα από τα έμβρυα δεν εμφυτεύτηκε σε μήτρα.
